Kinder mit Hypophosphatasie könnten von Asfotase alfa profitieren
Politik
Kinder mit Hypophosphatasie könnten von Asfotase alfa profitieren
Donnerstag, 16. Januar 2020
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Köln – Kleinkinder mit der seltenen erblichen Stoffwechselerkrankung Hypophosphatasie (HPP) könnten von einer Langzeit-Enzymersatztherapie mit Asfotase alfa (Handelsname Strensiq) profitieren. Zu diesem Ergebnis kommt das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) nach einer Dossierbewertung von Daten des pharmazeutischen Herstellers.
Daraus ergibt sich laut dem Institut für Kleinkinder mit Krankheitsbeginn vor dem sechsten Lebensmonat ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Vor- und Nachteile für andere Patientengruppen bleiben laut IQWiG mangels Daten unklar.
Die HPP ist eine seltene erbliche Stoffwechselerkrankung, die Häufigkeit der schweren Verlaufsformen wird auf 1:100.000 geschätzt: Ein Mangel des Enzyms Phosphatase führt dabei zu einer ungenügenden Mineralisation von Knochen und damit zu schweren Skelettfehlbildungen.
Betroffene Kleinkinder mit einem Krankheitsbeginn vor dem sechsten Lebensmonat sterben häufig sehr früh daran, während bei späterem Eintreten der Krankheit die Symptomatik teilweise schwächer ausgeprägt ist.
Die Behandlung mit Asfotase alfa soll die Krankheitsursache behandeln, also das Fehlen des Enzyms. Als Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten war der Wirkstoff zunächst vom wissenschaftlichen Nachweis eines Zusatznutzens ausgenommen. Mit Überschreiten von 50 Millionen Euro Jahresumsatz hat Asfotase alfa diesen Sonderstatus aber verloren. Deshalb hat das IQWiG den Zusatznutzen nun geprüft.
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Der Hersteller berichtet in seinem Dossier laut den IQWiG-Wissenschaftlern von zwei einarmigen Studien zur Asfotase-Behandlung von Kleinkindern, die nur zwei Endpunkte betrachten, nämlich das Gesamtüberleben und die Atemfunktion der Kinder. Die Ergebnisse vergleicht er mit Ergebnissen aus wenigen Krankenakten von Patienten ohne Asfotase-Behandlung.
Dennoch: „Die beobachteten Unterschiede beim Gesamtüberleben zwischen den beiden Vergleichsgruppen sind so groß, dass sie sich nicht allein auf die vorhandenen Störfaktoren zurückführen lassen: Mit einer Asfotase-Behandlung überleben voraussichtlich mehr Kleinkinder als ohne eine solche Therapie“, so das Fazit der Wissenschaftller.
Das IQWiG erneuerte in diesem Zusammenhang seine Forderung, auch Orphan Drugs bereits bei Marktzugang einer frühen Nutzenbewertung zu unterziehen. © hil/aerzteblatt.de