Politik

Paul-Ehrlich-In­stitut setzt Zolgensma auf die Liste der Härtefall­programme

Montag, 3. Februar 2020

Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost ab 3. Februar Zolgensma-Behandlungen für 100 Säuglinge und Kleinkinder bis 2 Jahren. Bewerben konnten sich Familien aus aller Welt, deren Kind an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet, und bei denen keine andere Therapie hilft. /picture alliance

Langen – Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) darf jetzt auch in Deutschland im Rahmen des globalen Härtefallprogramms des Pharmaunternehmens AveXis (Novar­tis) an Pa­tienten mit 5q-Spinaler Muskelatrophie (SMA) abgegeben werden. Das Paul-Ehrlich-Insti­tut, Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, hat heute zuge­stimmt und das Gentherapeutikum in seiner Liste aufgenommen.

Allerdings werden, wenn überhaupt, nur einzelne Patienten in Deutschland davon profitieren. Das Auswahlverfahren beschränkt sich auf maximal 100 Zolgensma-Dosen im Jahr 2020 weltweit, die unter den Antragstellern nach dem Zufallsprinzip vergeben wer­den. Dieses Vorgehen wurde bereits zuvor von Ärzten und Ethikern aufgrund des „Lotte­rie­charakters“ stark kritisiert.

„Grundsätzlich befürworten wir ein Härtefallprogramm“, sagten Ulrike Schara, Leiterin der Abteilung Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Essen und Janbernd Kirschner, Direktor der Abteilung für Neuropädiatrie und des Sozialpädiatrischen Zentrums (SPZ) in Bonn dem Deutschen Ärzteblatt auf Anfrage. Wenn die verfügbaren Dosen tatsächlich begrenzt sind, sollte die Entscheidung, wer die Therapie erhält auf Kriterien der medizinischen Dringlichkeit basieren und nicht dem Losglück überlassen werden.

Dieser Meinung ist auch der Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Mus­kel­kranke (DGM), Joachim Sproß. „Das ist eine Dilemma-Situation auf Kosten der Eltern“, sagte er. Ge­sund­heits­mi­nis­terium, Zulassungsstellen, Ärzte und Eltern müssten endlich an einen Tisch kommen, um den besten Weg nach vorn zu finden.

Auf das Losverfahren kam Novartis nach eigenen Angaben mit einem Ethikrat, weil es die Therapie weltweit so schnell wie möglich zur Verfügung stellen wollte, sagte eine Novar­tis-Sprecherin. Die Herstellungskapazitäten seien begrenzt, rechtfertigt sie die Einschrän­kung. Mehr als 100 Dosen könne das einzige Werk in Illinois in den USA in diesem Jahr nicht zusätzlich zu den erwarteten Bestellungen liefern. „Es ist ein Dilemma“, räumt sie ein.

Noch vor wenigen Tage hatte Novartis über ein starkes Umsatzwachstum und Margen-steigerungen im Jahr 2019 berichtet. Auf Ebene des gesamten Konzerns belaufe sich der Reingewinn auf 11,7 Milliarden US-Dollar, hieß es in einer Pressemitteilung des Unter­neh­mens. In Zolgensma und vier weiteren Wirkstoffen sehe man „Blockbusterpotenzial“. Die europäische Zulassung das Unternehmen im ersten Halbjahr 2020.

Medizinische Einschlusskriterien

Am Härtefallprogramm von AveXis teilnehmen können nur jene Patienten, für die ein Arzt in zertifizierten neuropädiatrischen Zentren eine Anmeldung einreicht. Zudem müssten die medizinischen Einschlusskriterien erfüllt sein, erklärte der Schweizer Pharmakonzern Novartis, der das US-Unternehmen AveXis 2018 für fast neun Milliarden US-Dollar ge­kauft hatte.

Die Inzidenz für SMA beträgt etwa 1 zu 7.000 bis 1 zu 10.000. Bei 800.000 Geburten bedeutet das 80 bis 115 Geburten mit SMA pro Jahr in Deutschland. Davon leidet mindestens die Hälfte am SMA Typ 1.

Diese Kriterien seien jedoch so formuliert, dass deutlich mehr Patienten infrage kämen, als Therapien zur Verfügung stünden, befürchten Kirschner und Schara. „Wir gehen davon aus, dass die Nachfrage hier das Angebot deutlich überschreiten wird“, sagen die beiden Neuropädiater und verweisen auf die Fallzahlen in Deutschland (siehe Kasten).

Zu den medizinischen Einschlusskriterien zählen laut Novartis Patienten unter zwei Jah­ren mit 5q-SMA mit genetisch bestätigten bi-allelen Mutationen im SMN1-Gen und bis zu zwei Kopien des SMN2-Gens.

Die jungen Patienten kämen unabhängig vom SMA-Typ für einen Antrag infrage und auch unabhängig vom Schweregrad der Erkrankung, dem Beginn der Symptome oder der vorherigen Behandlung, die mit momentan verfügbarer Therapie nicht zufriedenstellend behandelt werden können.

zum Thema

• Pressemitteilung PEI 2020
• Stellungnahme Europäische Dachorganisation der Patientenvertretungen
• Pressemitteilung Novaqrtis zum Umsatz 2019

Deutsches Ärzteblatt print

• Spinale Muskelatrophie: Gentherapie ohne Zulassung

aerzteblatt.de

• Zolgensma-Hersteller will globales Härtefallprogramm anbieten
• Gentherapie: Medien und juristische Mittel setzen Ärzte und Kassen unter Druck

Heute wollte eine von Novartis beauftragte Forschungsorganisation erstmals den Namen eines der Kinder ziehen, die die Behandlung gratis bekommen sollen. Alle paar Wochen soll eine weitere Ziehung erfolgen.

Für Betroffene in Europa dürfte das Härtefallprogramm damit ohne großen Nutzen sein. Die Zulassung von Zol­gensma soll nach bisherigen Aussagen des Herstellers im ers­ten Quartal dieses Jahres erfolgen. Ab dann müsste die gesetzliche Krankenversiche­­rung (GKV) die Therapiekosten übernehmen.

Wie viele Bewerbungen weltweit bislang eingegangen sind, sagte Novartis heute nicht. Wenn das Heimatland des Kindes die Behandlung mit dem noch nicht zugelassenen Medikament erlaubt und ein Behandlungszentrum da ist, kann Zolgensma innerhalb von Wochen ver­abreicht werden. © gie/dpa/aerzteblatt.de